Wir wollen hochwertige klinische Forschung betreiben, die mit geltenden Gesetzen und Bestimmungen im Einklang steht. Wir legen konzernweite Anforderungen fest, die dabei helfen sicherzustellen, dass wir bei unseren klinischen Studien hohe ethische und wissenschaftliche Standards einhalten.
Klinische Studien führen wir nur zu Fragestellungen durch, die für erkrankte Menschen, Beschäftigte im Gesundheitswesen oder die Gesellschaft von Belang sind, und nur wenn unsere etablierten Methoden zu dem Schluss kommen, dass die verabreichten Arzneimittel ein hohes therapeutisches Potenzial und ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen. Um die Sicherheit von Patientinnen und Patienten zu gewährleisten und zu vermeiden, dass die Entwicklung vielversprechender Produkte unterbrochen wird, wählen wir potenzielle Studienteilnehmende anhand bekannter Risikofaktoren aus. Diese Faktoren umfassen Alter und Komorbiditäten, die in das Design unserer klinischen Studien einfließen. Insbesondere nehmen wir nur so viele Personen in Studien auf, wie für die Beantwortung der jeweiligen wissenschaftlichen und medizinischen Fragestellungen erforderlich ist. Wir führen die Sicherheitsberichte unserer klinischen Studien und für die von uns vertriebenen Produkte zusammen, überprüfen sie und reagieren umgehend auf jedes unvorhergesehene Risiko. Bei aufkommenden Sicherheitsbedenken liegt die Aufsicht bei übergeordneten Gremien wie dem Pharmacovigilance Advisory Board (PVAB) und dem Medical Safety and Ethics Board (MSEB). Funktionsübergreifende Teams für die Nutzen-Risiko-Bewertung passen darüber hinaus die Bewertung und Entwicklungsstrategie für die einzelnen Produkte an. So stellen wir sicher, dass jedes Produkt unseren Patientinnen und Patienten maximale Sicherheit und Wirksamkeit bietet. Darüber hinaus muss eine fundierte, anerkannte wissenschaftliche Methode verfügbar sein, um die betreffende wissenschaftliche oder medizinische Fragestellung zu untersuchen.
An oberster Stelle stehen für uns die Sicherheit, das Wohlergehen, die Würde sowie die Rechte der erkrankten Menschen sowie der gesunden Personen, die an unseren klinischen Studien teilnehmen. Wir setzen die Studienteilnehmenden wissentlich weder unangemessenen Risiken aus, noch riskieren wir irreversible Schädigungen. Datenschutz – also der Schutz von Privatsphäre und der Vertraulichkeit personenbezogener Daten – entsprechend gesetzlichen Vorschriften haben für uns einen hohen Stellenwert.
Vielfalt, Chancengleichheit und Inklusion in klinischen Studien
Basierend auf unserem Standard on Human Research streben wir an, dass die verschiedenen Patientengruppen, die unser Produkt nach ihrer Zulassung voraussichtlich verwenden werden, in unseren Studien angemessen vertreten sind. Um eine faire, ausgewogene und wissenschaftlich begründete Vertretung in Studien sicherzustellen, untermauerten wir unsere Verpflichtung zu Vielfalt, Chancengleichheit und Inklusion bei klinischen Studien durch die Zusammenarbeit mit Gesundheitsdienstleistenden und sogenannten Community Advocates, also Sprecherinnen und Sprechern potenziell unterrepräsentierter Personengruppen. Ziel ist es, häufige Hindernisse für die Teilnahme an klinischen Studien abzubauen.
Patientenorientierte Arzneimittelentwicklung
Fortlaufend verbessern wir unseren Forschungs- und Entwicklungsansatz und verpflichten uns zu patientenorientierter Arzneimittelentwicklung. Dabei beziehen wir die erkrankten Menschen, Betreuungspersonen oder andere Vertretende aktiver in unsere Arbeit ein. Ihr wertvolles Know-how zu Krankheits- und Behandlungsmanagement hilft uns, in jeder Entwicklungsphase fundiertere Entscheidungen zu treffen. Wir wollen, dass die teilnehmenden Menschen unsere Studien leicht verstehen. Ebenso ist es unser Ziel, die Studien für die Teilnehmenden so angenehm wie möglich zu gestalten – denn sie tragen dazu bei, neue Erkenntnisse über eine bestimmte Krankheit und ihre Behandlung zu gewinnen. Auf allen Unternehmensebenen und je nach Funktionsbereich sensibilisieren wir unser Personal für den Nutzen einer engen und einheitlichen Interaktion mit den Testpersonen. Auch vermitteln wir ihnen Anforderungen, um Unabhängigkeit und Privatsphäre unserer Patientengruppen zu schützen.
Rollen und Verantwortlichkeiten
Unsere Organisationseinheit Global Development verantwortet die klinische Entwicklung einschließlich klinischer Studien und der damit verbundenen Steuerungsprozesse. Der Head of Global Research & Development berichtet an den CEO des Unternehmensbereichs Healthcare, der Mitglied der Geschäftsleitung ist.
Zwei interne Gremien überwachen unsere klinischen Studien. Das Integrated Protocol Review Committee ist zuständig für die von uns durchgeführten Studien mit Produkten, die sich in der klinischen Entwicklung befinden. Das Global Medical Decision Board ist verantwortlich für unsere eigenen Studien zu bereits zugelassenen Produkten sowie für sämtliche von unabhängigen Prüfärzteteams durchgeführte und von unserem Unternehmen unterstützte Studien (Investigator-Sponsored Studies). Beide Gremien setzen sich aus medizinisch-wissenschaftlichen Fachleuten und Führungskräften mit langjähriger Erfahrung in der klinischen Forschung zusammen.
Für die Erstanwendung eines neuen Produkts beim Menschen müssen folgende Belege vorliegen: Erstens muss das Arzneimittel einen möglichen therapeutischen Nutzen besitzen. Zweitens muss es ausreichend sicher für die Anwendung am Menschen sein. Drittens muss es ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen. Den kritischen Schritt zu einer ersten klinischen Prüfung am Menschen gehen wir erst nach sorgfältig durchgeführten, umfassenden vorklinischen Tests. Die Entscheidung hierüber obliegt einem gesonderten Gremium, der Human Exposure Group, unter dem Vorsitz unseres Global Chief Medical Officer.
Mögliche Risiken für Studienteilnehmende analysieren wir kontinuierlich sowohl vor Beginn als auch im Verlauf unserer klinischen Studien. Unser Medical Safety and Ethics Board (MSEB) überwacht die Sicherheit der Teilnehmenden unserer klinischen Studien. Bei Bedarf überprüft es das Nutzen-Risiko-Verhältnis des Prüfarzneimittels.
Wozu wir uns verpflichten: Internationale Leitlinien und Anforderungen
Unsere Qualitätsrichtlinie gibt den strategischen Rahmen vor, der dafür sorgt, dass unsere Produkte, Dienstleistungen und Systeme unseren Patientinnen und Patienten hohe Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit bieten. Sie führt die wichtigsten Gesetze und Vorschriften, Kriterien und Orientierungshilfen auf (zum Beispiel für Produktentwicklung und -herstellung) und unterstreicht die Verantwortung der leitenden Führungskräfte, unseren Qualitätsanspruch in sämtliche Aktivitäten einzubetten.
Unser Standard on Human Research regelt die Durchführung klinischer Studien. Er hilft uns dabei, die geltenden rechtlichen, ethischen und wissenschaftlichen Standards einzuhalten. Darüber hinaus erläutern weitere Qualitätsdokumente beispielsweise die strategische Ausrichtung aller qualitätsbezogener Aktivitäten oder legen unsere Position zum Datenschutz offen. Hierzu zählen neben den einschlägigen nationalen Gesetzen und Bestimmungen die folgenden Leitlinien:
- Die Leitlinien der Guten klinischen Praxis (Good Clinical Practice, GCP) des Internationalen Rats zur Harmonisierung technischer Anforderungen für die Zulassung von Humanarzneimitteln (International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH),
- Die Deklaration von Helsinki des Weltärztebundes,
- Gute Pharmakovigilanz-/Labor-/Herstellungs-/Vertriebspraxis (GVP/GLP/GMP/GDP),
- Die internationalen ethischen Grundsätze für gesundheitsbezogene Forschung mit Menschen (International Ethical Guidelines for Health-related Research Involving Humans) des Rats für Internationale Organisationen der medizinischen Wissenschaft (Council for International Organizations of Medical Sciences, CIOMS),
- Die Gemeinsame Position zur Offenlegung von Informationen über klinische Studien in Studienregistern und Datenbanken (Joint Position on the Disclosure of Clinical Trial Information via Clinical Trial Registries and Databases) und die Gemeinsame Position zur Veröffentlichung klinischer Prüfungsergebnisse in der wissenschaftlichen Literatur (Joint Position on the Publication of Clinical Trial Results in the Scientific Literature) des Internationalen Pharmaverbands (International Federation of Pharmaceutical Manufacturers & Associations, IFPMA), des Europäischen Dachverbands der Arzneimittelunternehmen und -verbände (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations, EFPIA) und des amerikanischen Pharmaverbands (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, PhRMA),
- Die von EFPIA und PhRMA herausgegebenen Grundsätze für den verantwortungsvollen Austausch von Daten klinischer Studien (Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing) sowie die Grundsätze des IFPMA für den verantwortungsvollen Austausch von Daten klinischer Studien.
Regelmäßige Kontrolle klinischer Studien
Die zuständigen Aufsichtsbehörden kontrollieren regelmäßig, ob wir bei unseren Prozessen und Verfahren für klinische Studien die maßgeblichen Gesetze und Richtlinien einhalten.
Die Einheit Research & Development Quality and Risk Management (RDQRM) wendet eine risikobasierte Strategie an, um die zu auditierenden Bereiche zu ermitteln. Audits zur Qualitätssicherung (zum Beispiel Prozessaudits) werden sowohl intern in der Konzernfunktion Healthcare R&D (Research and Development, Forschung und Entwicklung) als auch extern bei Partnerunternehmen (z. B. bei Prüfzentren und Dienstleistungsfirmen) durchgeführt. Bei Auffälligkeiten während der Audits reagieren wir umgehend, indem wir ihre Ursachen untersuchen und, je nach Risikopotenzial, korrigierende und vorbeugende Maßnahmen festlegen und einleiten. So wollen wir unsere Prozesse verbessern, vermeiden, dass sich Auffälligkeiten wiederholen und die Einhaltung geltender Bestimmungen sicherstellen. Im Geschäftsjahr 2023 finalisierte RDQRM die meisten der vorgesehenen Prüfungen des jährlichen Auditplans.
Verantwortungsvolle Durchführung klinischer Studien
Jede klinische Studie folgt festgelegten Abläufen. Dadurch ist sichergestellt, dass sie sowohl nach hohen Qualitätsmaßstäben durchgeführt wird als auch folgenden Rahmenwerken genügt: den Leitlinien der Guten Arbeitspraxis (GxP) für die Entwicklung und Herstellung von Arzneimitteln, den ethischen Grundsätzen der Deklaration von Helsinki sowie anderen internationalen Richtlinien und Regelungen. So wie im letzten Jahr, führte auch 2023 keine der Inspektionen unserer klinischen Forschungsaktivität zu regulatorischen Maßnahmen durch Aufsichtsbehörden.
Offenlegung von klinischen Studien und Veröffentlichung der Ergebnisse
Wir sind verpflichtet, die Erkenntnisse aus unseren klinischen Studien offenzulegen. Im Einklang mit unserem Standard on Clinical Trial Data Transparency streben wir an, dies öffentlich zu tun – und zwar vollständig, korrekt, ausgewogen, transparent und zeitnah. Die Ergebnisse unserer klinischen Studien veröffentlichen wir im Einklang mit den maßgeblichen Gesetzen und Branchenkodizes in medizinischen Fachzeitschriften. Dabei orientieren wir uns insbesondere an der jeweils aktuellen Version der Good Publication Practice (GPP3) und den Empfehlungen des International Committee of Medical Journal Editors (ICMJE). Mit unserem Standard zur Transparenz klinischer Studiendaten betonen wir, wie ernst wir diese Verpflichtung nehmen.
Frühen Zugang zu neuen Arzneimitteln ermöglichen
Nicht alle Menschen haben die Chance, an einer klinischen Studie teilzunehmen. Wer nicht teilnehmen kann, muss warten, bis ein neues Arzneimittel zugelassen ist. Durch unser Early-Access-Programm ermöglichen wir erkrankten Menschen unter bestimmten Bedingungen einen frühen Zugang zu neuen, möglicherweise lebensrettenden Produkten. Das Angebot richtet sich an Menschen mit schwerwiegenden Erkrankungen, die bereits alle verfügbaren Therapieformen erfolglos durchlaufen haben. So können sie Produkte erhalten, die bereits klinisch getestet sind, aber noch keine Marktzulassung haben. Darüber hinaus bieten wir Personen, die an einer unserer klinischen Studien teilgenommen haben, unter bestimmten Bedingungen auch nach Beendigung der Studie Zugang zum Prüfarzneimittel an (Post-Study Access). Auch hier halten wir uns an strenge gesetzliche, ethische und wissenschaftliche Standards. Durch eine gründliche Bewertung aller verfügbaren Daten stellen wir sicher, dass der potenzielle Nutzen für diese Menschen die möglichen Risiken überwiegt.